Almanya Bonn Rheinische Friedrich-Wilhelms Üniversitesi Yenidoğan ve Çocuk Yoğun Bakım Bilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Soyhan Bağcı, SMA hastalarına uygulanan gen tedavisinin semptomları hiç başlamamış veya yeni başlamış bebekler için etkili olduğunu belirterek, “Solunum cihazına bağlı, yürüyemeyen çocuklara gen tedavisi yapıldıktan sonra çocukların solunum cihazından ayrılması, koşmaya başlaması, normal yaşama dönmesi maalesef mümkün değil.” dedi.
Sinir hücrelerini etkileyen, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı olan Spinal Müsküler Atrofi’nin (SMA),dünyada onaylanmış 3 tip ilaç ve tedavisi bulunuyor. Bunlardan ilki Türkiye’de 2017’de SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınan “nusinersen sodyum” etken maddeli ilaç.
Ağustos 2020’de ABD’de onay alarak FDA’nın tescillediği şurup formundaki “risdiplam” etken maddeli ilaç da SMA tedavisinde kullanılıyor.
FDA’dan Mayıs 2019’da onay alan, “dünyanın en pahalı ilacı”nın kullanıldığı “gen tedavisi” ise bir başka yöntem.
SMA ile mücadele eden ailelerin sosyal medyada düzenlediği kampanyalarla da gündeme gelen bu tedavilerin etkinliği ve yüksek ücretlerine yönelik tartışmalar da sürüyor.
“Gen tedavisi” konusunda sosyal medyadan yaptığı açıklamalarla dikkat çeken Prof. Dr. Bağcı, Avrupa’da SMA hastalarına gen tedavisini uygulayan ekibin başında bulunan Bonn Üniversitesi Çocuk Nöroloji Şefi Prof. Janbernd Kirschner ile ortak çalışmalar yürütüyor.
Aynı zamanda ailesinde hastalıkla mücadele eden, bu hastalık sebebiyle kaybettiği yakınları bulunan Bağcı, SMA tedavilerinin etkinliği, uygulanabilirliği, kamuoyunda yanlış anlaşılan ve bilinmeyen yönlerine ilişkin AA muhabirinin sorularını şöyle yanıtladı:
SMA hastaları için “gen tedavisi” en çok merak edilen ve tartışılan tedaviler arasında yer alıyor. Bu tedavi yöntemi ve etkinliği hakkında şu ana kadar elde edilen sonuçlar neler?
Her şeyden önce ilaç tedavileri ve ilaç tedavilerinin hangi çocuklara yapılabileceğini doğru değerlendirmek gerekiyor. Gen tedavisi (Zolgensma) ile ilgili son dönemde Türkiye’de kampanyalar, haberler yapılıyor. Aynı zamanda Spinraza ile ilgili de bazı hastaların bu ilaçlara ulaşamadığına dair tartışmalar var. Ne yazık ki sosyal medyada gördüğümüz birçok bilgi kulaktan dolma bilgiler. Bazı firmaların reklamını yaptığı sonuçlar var. Bu şekilde yanlış yönlendirilen aileler olduğunu gördük. Bizimle bağlantıya geçen aileler de bu şekilde.
Öncelikli olarak “hangi hastalar, hangi tedaviye uygun” diye değerlendirmek lazım. Olaya sadece gen tedavisi olarak bakmamak gerekiyor.
